Attesa da qualche tempo, il 26 aprile 2023 la Commissione europea ha presentato la sua proposta di revisione dell’attuale legislazione farmaceutica, il cui impianto normativo originario, ancorché rimaneggiato a più riprese, risale ormai a circa vent’anni fa.
L’accessibilità dei farmaci come obiettivo generale della riforma
Tale riforma intende garantire, in particolare, che in tutta l’Unione europea i pazienti possano avere accesso, in modo tempestivo ed equo, ai farmaci di cui necessitano: a questo scopo, la proposta individua plurimi profili di intervento prioritario, anche sulla scorta delle criticità fattualmente riscontrate durante la pandemia di COVID-19.
Del resto, tra le sfide principali oggi affrontate dalla politica farmaceutica europea, figurano proprio numerose problematiche che incidono, anche pesantemente, sulla possibilità e capacità dei singoli pazienti di accedere a trattamenti medicali adeguati. Tra questi, si possono menzionare:
- la carenza di medicinali in taluni mercati nazionali, anche derivante da “strozzature” nelle catene di approvvigionamento
- l’inaccessibilità economica di alcuni prodotti farmaceutici
- la previsione di oneri burocratici talvolta eccessivamente gravosi.
E, ancora, l’esistenza di bisogni medici non sufficientemente soddisfatti a causa di fallimenti del mercato, i quali si verificano soprattutto in quei settori della ricerca scientifica che richiedono consistenti investimenti nella fase di ricerca e sviluppo e nondimeno presentano basse potenzialità remunerative. Si pensi, a titolo esemplificativo, al trattamento delle malattie rare, le quali si caratterizzano per una scarsa diffusione nella popolazione, nonché allo sviluppo di nuovi antibiotici efficaci rispetto ai ceppi batterici resistenti agli attuali prodotti farmaceutici, il cui uso prudente, necessario al fine di limitare l’insorgere di ulteriori fenomeni di resistenza antimicrobica, ne limita fortemente le possibilità di commercializzazione.
Il necessario bilanciamento tra remunerazione degli investimenti e accessibilità economica dei farmaci…
La proposta avanzata dalla Commissione intende affrontare tali criticità secondo una prospettiva integrata, che consenta di garantire l’accesso ai farmaci nell’intero spazio europeo contemperando le differenti, e talvolta contrastanti, esigenze di tutela. In questo senso, particolare rilievo riveste il bilanciamento operato tra l’opportunità di remunerare adeguatamente gli investimenti effettuati al fine di sviluppare farmaci innovativi e la necessità di promuovere l’accessibilità economica dei prodotti farmaceutici, anche sostenendo l’immissione in commercio di medicinali a minor costo (come i c.d. “farmaci generici”, i quali, pur non essendo “di marca”, presentano la stessa composizione qualitativa e quantitativa di sostanze attive, nonché la stessa forma farmaceutica del medicinale di riferimento brandizzato).
A questo proposito, la Commissione puntualizza che “the revision should promote affordability of medicines for health systems across the EU. Affordability however should not be promoted at the expense of innovation, which also benefits patients. Thus, the underlying ambition is to create a balance where innovation is rewarded and faster market entry of generic and biosimilar medicines is facilitated, as a means to improve competition across the EU and drive down pharmaceutical costs for health systems (fonte: Commission Staff Working Document – Impact assessment Report, p. 29).
La riforma - che si compone, ricalcando l’architettura della legislazione vigente, di una proposta di direttiva e di una proposta di regolamento - innova in particolare l’attuale sistema degli incentivi riconosciuti alle industrie farmaceutiche, introducendo un inedito regime differenziato che premia, in larga misura, quelle aziende che conseguano particolari obiettivi di tutela della salute pubblica.
Nel sistema generale degli incentivi riconosciuti alle aziende farmaceutiche
Tale innovazione risulta innanzitutto attuata con riferimento al regime generale degli incentivi, il quale, seppur con alcune eccezioni, stabilisce le forme di protezione applicabili alle diverse tipologie di medicinali. Ora, nel ventaglio di queste particolari tutele viene innanzitutto in rilievo la c.d. protezione normativa dei dati, che riconosce al titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco innovativo il diritto esclusivo di utilizzare, per un periodo determinato, i dati relativi alle prove precliniche e alle sperimentazioni cliniche che dimostrino l’efficacia e la sicurezza del farmaco autorizzato. In questo senso, un’azienda concorrente che intenda sviluppare una versione generica del medicinale brandizzato non potrà presentare, in tale lasso temporale, una domanda di autorizzazione che faccia riferimento alla documentazione clinica e preclinica già prodotta ai fini dell’immissione in commercio del farmaco “di marca”.
Ebbene, la proposta di riforma presentata dalla Commissione incide proprio sulla descritta forma di protezione, rimodulandone, in ottica premiale, l’estensione temporale. In effetti, in luogo dell’attuale riconoscimento di un diritto di esclusiva sui dati per un periodo usualmente pari a 8 anni, si introduce un sistema ad incentivi variabili, che riconosce, da un lato, una tutela standard (la cui ampiezza è ridotta a 6 anni) e, dall’altro lato, determinate ipotesi di proroga che valgono ad estendere tale periodo generale di tutela qualora si raggiungano obiettivi rilevanti per la collettività (come, ad esempio, nel caso di sviluppo di medicinali che rispondano ad un’esigenza sanitaria insoddisfatta, ovverosia che consentano di ridurre significativamente la morbilità o la mortalità associate a una grave malattia per la quale non esista ancora un trattamento medicale adeguato nello spazio dell’Unione).
A tale forma di tutela, si aggiungono usualmente due ulteriori anni di c.d. protezione del mercato: sul punto, la riforma conferma l’impostazione normativa della legislazione attualmente vigente, riconoscendo che un farmaco generico, pur interessato da un’autorizzazione all’immissione in commercio, non può comunque essere posto sul mercato nel biennio successivo alla scadenza dei pertinenti periodi di protezione normativa dei dati (risultando così non commercializzabile, in termini generali, per un totale di 8 anni, anziché di 10 come attualmente previsto).
Nell’intento di sostenere l’innovazione in ambito farmaceutico, la riforma continua pertanto a garantire, in capo alle aziende del settore, rilevanti forme di protezione. Tuttavia, pur riconoscendo proroghe premiali in determinate circostanze di particolare rilievo per la tutela della salute pubblica, il progetto normativo riduce il periodo standard di durata di tali incentivi, accorciando così le usuali tempistiche di ingresso sul mercato dei medicinali generici.
Nel regime degli incentivi applicabili ai c.d. farmaci orfani
La medesima ratio normativa innerva poi il regime premiale applicabile ai c.d. farmaci orfani (medicinali concepiti al fine di prevenire, diagnosticare e trattare malattie rare). A questo riguardo, l’esperienza maturata anche a seguito dell’adozione della legislazione attualmente in vigore ha dimostrato che l’incentivo più efficace per indurre le aziende farmaceutiche a sviluppare e commercializzare prodotti per la cura di malattie scarsamente diffuse si sostanzia non tanto nel riconoscimento della protezione normativa dei dati clinici e preclinici (comunque assicurata anche con riferimento a questa tipologia di prodotti farmaceutici), quanto soprattutto nel rafforzamento degli strumenti che garantiscano un’esclusiva di mercato, la quale consente assai efficacemente di recuperare almeno parte degli investimenti effettuati nella fase di ricerca e sviluppo.
Per tale ragione, la proposta di revisione presentata dalla Commissione sancisce che, qualora un medicinale orfano sia autorizzato per l’immissione in commercio, per un determinato periodo non verranno rilasciate altre autorizzazioni che si riferiscano a medicinali similari aventi la medesima indicazione terapeutica, né verranno prorogate quelle già esistenti. Tuttavia, rispetto al regime normativo ad oggi vigente, la riforma rimodula l’estensione di tale periodo di tutela, individuando ipotesi differenziate a seconda della tipologia di medicinale orfano volta per volta rilevante.
In questo senso, in luogo dell’attuale riconoscimento dell’esclusiva di mercato per un intervallo temporale pari generalmente a 10 anni, la proposta di revisione introduce un regime variabile di incentivi, che fissa a 9 anni la durata generale di tale forma di protezione, fatta eccezione per i prodotti farmaceutici che rispondono ad un’elevata esigenza medica insoddisfatta, per i quali l’estensione temporale della garanzia sarà pari a 10 anni, nonché per i medicinali di impiego ben noto, ai quali saranno concessi solamente 5 anni di esclusiva.
In questo senso, la rimodulazione del sistema premiale applicabile in caso di sviluppo di farmaci orfani pare rispecchiare la prospettiva di regolazione posta alla base della revisione del regime generale degli incentivi, descritta poco più sopra: in effetti, a fronte di una contrazione del periodo standard di protezione, che anticipa così l’ingresso sul mercato dei farmaci generici, la riforma intende nondimeno premiare in maggior misura quelle aziende farmaceutiche che conseguano rilevanti obiettivi di tutela della salute pubblica, mettendo a punto medicinali idonei a trattare malattie per cui non esiste ancora alcuna cura, ovvero che conseguano risultati eccezionali nell’avanzamento delle terapie esistenti.
Le modifiche proposte dal Parlamento europeo in prima lettura
La proposta presentata dalla Commissione è ora al vaglio dei co-legislatori (i.e., del Parlamento europeo e del Consiglio dell’Unione europea), i quali sono chiamati ad approvare congiuntamente la riforma in parola. Non si può dunque escludere che, durante l’iter legislativo, vengano apportate rilevanti modifiche all’impianto normativo appena descritto.
Anzi, il Parlamento europeo ha recentemente adottato la propria posizione in prima lettura, proponendo alcuni emendamenti alla proposta legislativa presentata dalla Commissione, molti dei quali proprio concernenti la revisione dell’attuale sistema degli incentivi. Tra questi, si segnalano in particolare la modifica del periodo standard di protezione normativa dei dati, che il Parlamento propone di innalzare da 6 anni a 7 anni e sei mesi, nonché la rimodulazione temporale delle proroghe premiali di tale forma di tutela (come nel caso di sviluppo di medicinali che rispondano a un’esigenza sanitaria insoddisfatta, per i quali si suggerisce un allungamento della protezione di 12 mesi, incrementando così l’estensione di soli 6 mesi riconosciuta dalla proposta di riforma). Nel medesimo senso, il Parlamento suggerisce di innalzare da 10 ad 11 anni il periodo di esclusiva di mercato riconosciuta in caso di sviluppo di un medicinale orfano che risponda a un’elevata esigenza medica insoddisfatta.
Ad ogni modo, i descritti emendamenti sono stati trasmessi al Consiglio dell’Unione affinché esprima la propria posizione in merito alla riforma. Le modifiche proposte non possono dunque ritenersi definitivamente cristallizzate, specie se si considera che l’approccio degli Stati membri (i cui rappresentanti di livello ministeriale siedono in seno al Consiglio) potrebbe differire sensibilmente da quello del Parlamento europeo e della Commissione, potendo i primi propendere per un maggior irrobustimento degli incentivi riconosciuti alle aziende farmaceutiche al fine di promuovere l’innovazione nel comparto. Proprio in questi termini, del resto, sembra essersi pronunciato il Consiglio europeo (che dà voce, in particolar modo, ai Capi di Stato o di Governo dei 27 Stati membri dell’Unione): in effetti, nelle conclusioni adottate nella riunione del 23 marzo 2023, tale Istituzione ha chiesto di “portare avanti i lavori relativi all'accesso ai farmaci in tutti gli Stati membri, rafforzando altresì nel contempo gli incentivi agli investimenti nell'innovazione”.
Il regime degli incentivi riconosciuti alle aziende del settore è dunque ben lungi dall’aver raggiunto uno stabile assetto.